·达到主要及次要终点
·先期结果显示，血管阻塞危象(VOC)的减少有临床意义
·未观察到治疗相关严重不良事件(SAE)
·多数患者选择在开放延伸期(OLE)继续治疗
佛罗里达州里维埃拉海滩--(美国商业资讯)--SancilioPharmaceuticalsCompany,Inc.(SPCI)今天宣布，一项评估Altemia™口服软明胶胶囊治疗5-17岁镰状细胞病患儿有效性和安全性的临床研究获得阳性先期结果(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360)。
镰状细胞病的特征是血细胞膜中的某些脂肪酸失衡，导致血细胞浓度增加、慢性炎症、凝血活动增加和红细胞溶血，上述因素均导致疼痛发作、VOC和脏器损伤。SPCI基于研究开发了Altemia™，它是多种特定脂肪的混合物，剂型采用了该公司专利AdvancedLipidTechnologies®平台(ALT®)，使SCD累及的血细胞膜恢复正常平衡。
主要终点是治疗组与安慰剂组血细胞膜脂肪酸浓度基线后变化的比较。Altemia™治疗组患儿在4周内出现与安慰剂组有统计学意义的差异。
治疗8周后，凝血（D二聚体）、炎症（C反应蛋白）和血粘度（E选择素）标记物等SCD临床表现相关关键指标的改善均有统计学意义。同时观察到VOC的减少有临床意义。未接到治疗相关SAE报告。
94%的受试者完成研究，多数选择参与开放延伸期研究，继续监测该药的安全性和疗效。
SPCI总裁兼首席执行官FrederickD.Sancilio博士表示：“几十年来，镰状细胞病一直难以获得有效安全的治疗。这项双盲随机对照多中心临床研究的成功结果可为罹患这一致残性疾病的各国患者带来一种安全有效的新药。”
SPCI首席医学官AdrianL.Rabinowicz,MD表示：“Altemia™是一种安全而耐受良好的药物，采用小巧的软明胶胶囊剂型，每天服用一次，它将是镰状细胞病治疗的重大创新性突破。Altemia™的临床有效性和安全性明确提示，该药值得进一步研究。”
数据追加分析正在进行中，SPCI计划在同行评议期刊和即将召开的学术会议上呈报该研究的详细数据。公司计划与美国食品药品管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)会晤，商讨Altemia™的后续步骤。
关于镰状细胞病(SCD)
镰状细胞病(SCD)是一组遗传性疾病，导致血红蛋白(HbS)功能障碍和血细胞壁中的某些脂肪缺失。这些异常形成炎症状态，红细胞和白细胞互相粘附的趋势增加，导致发作性血管阻塞、再灌注损伤和剧痛。许多患儿最终发生脏器损伤和卒中。美国约有10万例SCD，但治疗选择有限。该病的医护费用可超过50亿美元。
关于Altemia™
Altemia™是本公司专利候选产品，正在开发用于治疗SCD。Altemia™是多种脂肪组成的复杂混合物，剂型采用了AdvancedLipidTechnologies®(ALT®)，针对性地用于治疗SCD。该药被包埋于一粒小巧的软明胶胶囊中，每天服用一次，旨在减少SCD患者的VOC发作、贫血、脏器损伤和其他并发症。
HbS可破坏特定脂肪，形成瀑布效应，最终导致VOC发作。Altemia™旨在补充这些脂肪，从源头预防瀑布效应。
SancilioPharmaceuticalsCompany,Inc.(SPCI)及其他公司开展的研究显示，Altemia™所包含的特定脂肪可恢复SCD累及的红细胞及其他细胞的平衡和流动性。本公司认为，Altemia™将通过降低血细胞粘度、减少炎症和红细胞溶血来治疗镰状细胞病，从而减少疼痛发作、VOC和脏器损伤。本公司认为，Altemia™的剂型和作用机制最适合将窄幅治疗剂量的某些脂肪直接投放到SCD患者的红细胞膜上。ALT®投药技术与高纯度脂肪相结合，可大幅减少VOC。本公司同时认为，Altemia™有望减轻SCD的炎性症状，从整体上帮助减少镰状细胞事件。Altemia™可通过减轻损伤，来减少镰状细胞危象事件和相关死亡。
关于SancilioPharmaceuticalsCompany,Inc.
SancilioPharmaceuticalsCompany,Inc.(SPCI)是一家自主研发型专科制药公司，专注于开发、制造和商业化各类药品，包括采用本公司专利AdvancedLipidTechnologies®(ALT®)平台的药品。SPCI正在寻求治疗镰状细胞病、短肠综合征和重症高甘油三酯血症。本公司采用符合cGMP的设施来开发、制造本公司产品。本公司ALT®平台旨在提高生物利用度、降低食物影响、提高脂肪及亲脂性活性药物成分(API)的有效性。脂肪是疏水性或两性分子，包括脂肪酸、类固醇（包括激素）、脂溶性维生素（例如维生素A、D、E、K）。本公司商业模式是将本公司ALT®平台应用于脂肪或亲脂性API，研制成独特的候选产品，来治疗体内脂肪失衡所致的障碍和疾病。本公司主要专注于开发采用ALT®平台的专利产品，除此以外，本公司同时将专利ALT®平台及其他技术授权给第三方，提供开发和后续软明胶包埋服务。进一步信息，请访问www.sancilio.com。
原文版本可在businesswire.com上查阅：http://www.businesswire.com/news/home/20171101005538/en/
